数十名患有一种运动神经元病的澳大利亚人，将从下个月起获得价格更低的全新靶向治疗，以帮助减缓病情进展。
澳大利亚部分运动神经元病（MND）患者将能够使用一种价格更低的新疗法，帮助减缓疾病进展并维持肌肉功能。
从10月1日起，Qalsody将纳入药品福利计划（PBS），把每张处方最高28,600澳元的费用，降至每张处方最多25澳元。
这项靶向治疗将帮助患有一种罕见遗传型肌萎缩侧索硬化症（ALS）的MND患者。ALS是一种损害控制肌肉运动的神经细胞的神经系统疾病。
它会影响患者的行动、言语、吞咽和呼吸能力，从而使其失去独立生活能力。
由已故AFL传奇人物尼尔·丹尼赫创办的慈善机构FightMND，以及MND Australia，都欢迎这项预计每年帮助约70名澳大利亚人的投入。
【图片说明】由已故尼尔·丹尼赫创办的FightMND欢迎这项投入。图片：Getty Images。
卫生部长马克·巴特勒说：“阿尔巴尼斯政府每一次为加快MND新疗法开发和应用作出的投入，我们都希望能借此纪念尼尔·丹尼赫留下的伟大精神遗产。”
“我们知道，研究是发现新疗法、带来希望，并最终找到MND治愈方法的唯一途径。”
“因此，我们的政府最近承诺投入4,010万澳元，建立尼尔·丹尼赫MND临床网络，加强寻找新疗法的工作，并改善MND患者的生活质量。”
“现在，Qalsody为肌萎缩侧索硬化症患者纳入PBS，也将确保尼尔的非凡精神遗产继续为澳大利亚MND患者的生活带来改变。”
【图片说明】卫生部长马克·巴特勒表示，他们希望纪念尼尔·丹尼赫的伟大精神遗产。摄影：Nikki Short。
据估计，澳大利亚约有2,800名运动神经元病患者。肌萎缩侧索硬化症是一种特定疾病，最多占MND病例的90%。
对于现有治疗选择有限的患者，这种药物提供了新的治疗方式，其作用是减少SOD1蛋白的产生。
这有助于减缓病情进展，并让患者更长时间地维持身体功能。
墨尔本两名孩子的父亲卢克·埃德蒙森于2020年被诊断出患有进展缓慢的一种MND，当时检测发现他的SOD1基因存在突变。
34岁的埃德蒙森说：“我们当时刚有了第一个孩子……在孩子还非常年幼时得知这个消息，打击真的很大。”
后来，他开始借助辅助技术行走，并自2024年2月起，基于同情用药安排每月免费接受Qalsody治疗。
埃德蒙森说：“我认为自己的症状完全没有进一步恶化。能让更多人用上它，会是一件非常好的事。”
【图片说明】FightMND首席执行官马特·蒂利称，纳入PBS是一个“非常棒的决定”。摄影：Jake Nowakowski。
埃德蒙森表示，药物获准纳入PBS让他“松了一口气”。他希望这能提高医学界对该治疗的认识，让更多新确诊患者接受治疗。
麦考瑞大学医院神经科主任、神经科顾问医生多米尼克·罗教授表示，这项治疗意义重大，因为它专门针对疾病背后的遗传原因而设计。
罗教授说：“这进一步凸显了早期诊断和适当基因检测的价值。”
FightMND首席执行官马特·蒂利称，纳入PBS是一个“非常棒的决定”；MND Australia首席执行官克莱尔·沙利文则表示，这是MND社群的重要时刻。
沙利文说：“对于符合条件的SOD1-ALS澳大利亚患者，一项能减缓病情进展的治疗，现在将真正成为经济上负担得起的选择。在这种时间至关重要的疾病面前，这为患者及其家人带来了极其宝贵的东西。”
